在医学领域，针对复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）的治疗一直是一个巨大的挑战。ATL是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤，由人类T细胞嗜淋巴细胞病毒1型（HTLV-1）引起，预后较差，五年总生存率极低。传统的治疗方式如化疗效果有限，且往往伴随着严重的副作用，患者的生存质量和预后均不理想。然而，一种新型药物——伐美妥司他（EZHARMIA/VALEMETOSTAT）的出现，为这些患者带来了新的治疗选择和希望。

　　伐美妥司他是一种首创的、高选择性的EZH1/2双重抑制剂。EZH1和EZH2是参与组蛋白甲基化的关键酶，它们在调节造血干细胞相关的基因表达中发挥着重要作用。在多种血液学恶性肿瘤中，包括一些T细胞淋巴瘤，这两种酶常常发生突变或过度表达。伐美妥司他通过抑制EZH1/2的活性，减少H3K27me3的甲基化水平，从而重新激活抑癌基因，抑制肿瘤细胞的增殖和生长。

　　伐美妥司他主要用于治疗复发或难治性ATL成人患者。这些患者通常已经接受过多种治疗，包括化疗、异基因造血干细胞移植等，但病情仍然持续进展或复发。伐美妥司他的出现，为这些患者提供了一种新的、潜在有效的治疗选择。

　　一项开放标签、单臂的II期研究评估了伐美妥司他在25例复发或难治性ATL患者中的有效性和安全性。这些患者既往已经接受过多种治疗，包括莫格利珠单抗或至少一次系统化疗。研究结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为48%，其中完全缓解率为20%，部分缓解率为28%。此外，伐美妥司他对既往接受过莫格利珠单抗治疗的患者以及莫格利珠单抗难治患者均有效。这些结果表明，伐美妥司他在治疗复发或难治性ATL患者中展现出了良好的临床疗效和安全性。

　　在实际应用中，伐美妥司他的优势在于其靶向性和针对性。与传统的化疗药物相比，伐美妥司他能够显著减少肿瘤负荷，同时保护正常细胞，减少不必要的损伤和副作用。这使得患者能够更好地耐受治疗，提高生活质量，并延长生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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