米哚妥林（Midostaurin），商品名雷德帕斯（Rydapt），是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在治疗急性髓系白血病（AML）和系统性肥大细胞增多症（SM）方面展现出显著疗效。

　　米哚妥林主要通过抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括FLT3、PRKCA、VEGFR2、PDGFRA、PDGFRB和KIT，来发挥治疗作用。在AML中，FLT3突变是一种常见的基因突变，与患者预后较差相关。米哚妥林能够抑制FLT3激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，并促进具有突变型FLT3的AML原始细胞凋亡。对于SM患者，尤其是携带KITD816V突变的病例，米哚妥林通过抑制KIT激酶活性，减少肥大细胞的活性和数量，从而改善症状并防止病情进一步恶化。

　　米哚妥林主要用于以下两种情况：

　　急性髓系白血病（AML）：适用于新诊断的成人FLT3突变阳性AML患者，与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用。

　　系统性肥大细胞增多症（SM）：包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）的成人患者。

　　在一项纳入717名未经治疗的FLT3突变阳性AML患者的临床试验中，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期显著提高。具体而言，米哚妥林治疗组的风险比为0.77，且统计学上具有显著性，表明米哚妥林能显著延长患者的生存期。

　　对于SM患者，一项开放性研究显示，116例晚期SM患者接受米哚妥林治疗后，整体响应率为60%，其中45%的患者产生了主要反应，即至少一种肥大相关器官损害完全消退。不论SM亚型、KIT突变状态或先前疗法如何，响应率均相似。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月，显示出米哚妥林在治疗晚期SM患者中的疗效。

　　米哚妥林在治疗急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症方面展现出显著疗效和优势，为患者提供了新的治疗选择。然而，使用前需充分了解其治疗原理、适用症状、使用方法和注意事项，并在专业医生的指导下进行用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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