培米替尼，又称佩米替尼（Pemigatinib），是一种靶向FGFR（成纤维细胞生长因子受体）1、2和3的小分子激酶抑制剂，也是全球首款针对胆管癌的靶向药物。其独特的药物机制为胆管癌患者提供了新的治疗选择，并在临床试验中展现出了显著的疗效。

　　一、药物基本信息

　　佩米替尼通过抑制FGFR信号通路的激活，阻断了肿瘤细胞的生长和扩散。FGFR是一类参与正常胆管生长和维持功能的蛋白质，但在某些情况下，FGFR基因中的突变会导致胆管细胞的异常增殖和癌变。佩米替尼正是针对这一机制，通过抑制FGFR1-3磷酸化和信号通路，降低携带有可致FGFR信号通路组成性活化的FGFR扩增与融合改变的肿瘤细胞株活性，从而达到治疗胆管癌的目的。

　　二、适应症与疗效

　　佩米替尼主要用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。临床试验数据显示，佩米替尼在治疗这类胆管癌患者中展现出了显著的疗效。

　　一项针对胆管癌患者的关键临床试验显示，佩米替尼治疗组的患者生存期明显延长，与对照组相比取得了显著的差异。该药物还成功降低了疾病进展的风险，并在提高患者生活质量方面表现出积极的效果。具体来说，佩米替尼治疗组的总生存期（OS）和中位无进展生存期（PFS）均优于对照组，且患者的生活质量评分也有所提高。

　　三、用法用量与安全性

　　佩米替尼的推荐剂量为连续1天每天口服13.5毫克，连续14天，然后在21天周期内停药7天。这一用药方案旨在确保药物的有效性和患者的耐受性。然而，需要注意的是，佩米替尼也可能引起一些副作用，包括高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热、关节痛和皮疹等。这些副作用大多为轻至中度，且可通过调整剂量或对症治疗得到缓解。

　　在安全性方面，佩米替尼已通过了多项临床试验的验证，并在实际应用中展现出了良好的耐受性。然而，患者在用药期间仍需定期进行血液和肝功能检测，以确保及时发现并处理可能出现的副作用。

　　四、真实案例与数据分析

　　在FIGHT-202临床试验中，共入组了108例胆管癌患者接受佩米替尼13.5毫克口服治疗。结果显示，佩米替尼治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于独立审查委员会（IRRC）评估确认的总缓解率（ORR）为37%，包括4例完全缓解（CR）和36例部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月，中位无进展生存期（PFS）为7.0个月，中位总生存期（OS）达17.5个月。这些数据进一步证明了佩米替尼在治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者中的显著疗效。

　　五、总结与展望

　　培米替尼/佩米替尼作为一种创新的胆管癌靶向药物，其独特的药物机制和显著的疗效为胆管癌患者带来了新的治疗希望。通过抑制FGFR信号通路，佩米替尼能够有效地阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而延长患者的生存期并提高生活质量。然而，患者在用药期间仍需密切关注可能出现的副作用，并定期进行相关检测以确保安全。

　　未来，随着对佩米替尼研究的不断深入和临床应用的不断扩大，我们期待其能够为更多胆管癌患者带来福音。同时，也期待能够有更多的创新药物和治疗手段涌现，共同推动胆管癌治疗领域的发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 佩米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/