吉瑞替尼（Gilteritinib），商品名为适加坦（XOSPATA），是一种口服的选择性FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，主要用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。AML是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化障碍，常伴随严重并发症及高死亡率。FLT3基因突变在AML患者中较为常见，约占20%至30%，成为该疾病中最常见的致癌突变之一。这些突变不仅影响患者的预后，增加复发风险，还导致化疗后中位生存期显著缩短。

　　药品与疾病背景

　　FLT3突变主要包括内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）点突变，这些突变导致FLT3信号通路的异常激活，进而促进白血病细胞的增殖和存活。吉瑞替尼作为一种高度特异性的FLT3抑制剂，能够有效抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD这两种常见突变，从而阻断白血病细胞的生长信号，诱导细胞凋亡，达到治疗目的。

　　临床试验与疗效

　　吉瑞替尼的疗效在多项临床试验中得到了验证。其中，ADMIRAL试验是一项关键的单臂III期临床试验，评估了吉瑞替尼在FLT3突变的复发/难治性AML患者中的疗效和安全性。该试验纳入了138名患者，结果显示，接受吉瑞替尼治疗的患者中，完全缓解率（CR）和部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）总和为21%，中位持续反应时间（DOR）为4.6个月。此外，吉瑞替尼治疗组的中位总生存期（OS）为9.3个月，显著长于接受挽救性化疗的患者的OS（5.6个月）。这些结果表明，吉瑞替尼在延长患者生存期、提高缓解率方面具有显著优势。

　　用药指导与剂量调整

　　吉瑞替尼的推荐起始剂量为每日一次，每次120毫克（即3片40毫克片剂）。患者应尽量在每天同一时间服用，并确保整片吞下，避免打碎、压碎或咀嚼。若不慎错过一剂，应在当天剩余时间内补服，但避免在短时间内服用两剂。在治疗过程中，医生会根据患者的反应和耐受性调整剂量。例如，如果治疗4周后未达到预期疗效，且患者能够耐受更高剂量，则可将剂量增至每日200毫克（即5片40毫克片剂）。

　　不良反应与注意事项

　　吉瑞替尼的常见不良反应包括转氨酶升高、肌痛/关节痛、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹等。这些不良反应大多数是可逆的，且可以通过剂量调整或对症治疗得到有效管理。然而，少数患者可能会出现严重不良反应，如分化综合征、可逆性后部脑病综合征（PRES）、心电图QT间期延长和胰腺炎等。因此，在使用吉瑞替尼期间，医生需要密切监测患者的生命体征和实验室指标，及时发现并处理潜在的安全风险。

　　对于特殊人群，如孕妇、哺乳期妇女和有生育能力的男性和女性，吉瑞替尼的使用需要特别谨慎。目前尚无关于孕妇使用吉瑞替尼的安全性和有效性的数据，因此建议孕妇避免使用本品。哺乳期妇女在治疗期间及末次给药后至少2个月内应停止哺乳。有生育能力的男性和女性在治疗期间及治疗后一定时间内应采取有效避孕措施。

　　储存与有效期

　　吉瑞替尼片剂应储存在20℃至25℃（允许偏差在15℃至30℃之间）的干燥环境中，避光、防潮。药品应保存在原容器中，以确保其稳定性和有效性。吉瑞替尼的有效期通常为36个月，但具体有效期可能因生产批次和储存条件而有所不同。

　　综上所述，吉瑞替尼作为一种高度特异性的FLT3抑制剂，在治疗携带FLT3突变的复发/难治性AML患者中展现出显著的临床疗效。然而，其使用也需要严格遵循医生的指导，并注意监测不良反应和特殊人群的用药安全。随着更多临床试验和研究的开展，我们对吉瑞替尼的认识将更加深入，为AML患者带来更多的治疗选择和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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