格拉吉布（Glasdegib），商品名为Daurismo，是一种创新的靶向治疗药物，主要用于治疗特定类型的急性髓系白血病（AML）。
急性髓系白血病是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特点是骨髓内原始细胞异常增生，抑制正常造血功能，并可能侵犯肝、脾、淋巴结等器官。对于75岁及以上的新诊断AML患者，或因合并症不适合进行强化疗的患者，治疗选择尤为有限。格拉吉布的问世，为这些患者提供了新的治疗希望。
格拉吉布的作用机制在于抑制Hedgehog信号通道的关键蛋白——Smoothened（SMO）受体。Hedgehog信号通道在胚胎发育过程中起着重要作用，但在某些成人癌症中，该通道的异常激活会促进肿瘤的生长和存活。格拉吉布通过特异性地抑制SMO受体，阻断Hedgehog信号的传递，从而抑制癌细胞的增殖，为AML的治疗提供了新的策略。
格拉吉布的临床试验数据充分展示了其显著的抗肿瘤效果和良好的安全性。在针对75岁及以上新诊断AML患者，或因合并症不适合强化疗的患者的临床试验中，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷化疗表现出持久的抗肿瘤活性。研究显示，该联合治疗方案能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），同时提高患者的生活质量。
格拉吉布的推荐剂量为每日一次，每次100毫克，持续28天为一个周期，应与低剂量阿糖胞苷联合使用。在没有不可接受的毒性和疾病控制的情况下，患者至少需要接受6个周期的治疗。格拉吉布可以在餐前至少1小时或餐后2小时服用，以减少食物对其吸收的影响。
在使用格拉吉布的过程中，患者可能会出现一些不良反应。最常见的不良反应包括疲劳、恶心、呕吐、食欲下降、肌肉疼痛和头痛等。此外，还有一些严重的不良反应需要特别关注，如骨髓抑制、感染和出血等。因此，在使用格拉吉布时，患者应定期监测血常规、肝肾功能以及电解质等指标，以便及时发现并处理可能出现的不良反应。
对于肝肾功能不全的患者，需要根据具体情况调整格拉吉布的剂量。轻度肝功能不全患者无需调整剂量，但中度和重度肝功能不全患者应将剂量减至50毫克，每日一次。肾功能不全患者同样需要根据肌酐清除率调整剂量。
综上所述，格拉吉布作为一种创新的靶向治疗药物，为特定类型的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。通过深入了解其作用机制、临床试验数据、用药细节和不良反应等信息，我们可以更好地指导临床实践，为患者提供更精准、更有效的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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