早在2016年的一份报告就有观察到尼洛替尼对于运动功能和认知结果的治疗改善,且帕金森病和痴呆症患者初期接受该药物治疗,疗效会更显着。但也有学者警告称,此次试验的样本量过小且缺乏对照组,因此无法排除安慰剂效应的影响。日前,美国乔治城大学医学中心领导的一个研究小组宣布,将诺华公司的血液肿瘤药物尼洛替尼(Nilotinib)用于帕金森病的治疗研究,并在临床前小鼠研究和小部分患者中获得了积极的试验结果。现在,他们已经进一步了解了尼洛替尼是如何在帕金森氏症患者中发挥疗效的。
尼洛替尼是用于格列卫耐药后的白血病患者的二代药物,经过不断的研究才发现,达希纳对帕金森症的效果显著,尼洛替尼能够改善帕金森氏症和路易体痴呆患者的认知、运动能力。这一发现就增添了帕金森患者的治疗道路,选择性药物又多了一个。75名帕金森病患者参与的二期研究药理学分析显示,尼洛替尼可以降低作为该疾病标志的毒性α-突触核蛋白团块的水平,蛋白团块的较少会增加患者大脑中多巴胺的水平。
尼洛替尼是一种小分子选择性Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂,已经被美国FDA批准用于治疗伊马替尼耐药慢性髓细胞性白血病,每天两次、推荐剂量为400毫克。在帕金森氏症的研究中,研究人员发现,这种药物以较低剂量的方式可以改善帕金森氏症的生物标志物。研究人员称,用于治疗神经类衰退疾病的尼洛替尼剂量远远低于癌症治疗的剂量,所以耐药性良好,且没有严重的副作用。患者服用该药会促进多巴胺分泌增加;停止治疗后,患者认知和运动机能减弱。此外,研究人员发现,该药物可以穿透血脑屏障,且效果优于多巴胺药物。
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