2019年4月16日,在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》(PNAS)发表了题为靶向B-细胞成熟抗原的双表位cart治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验学术论文。这种新型cart治疗复发/难治多发性骨髓瘤(multiplemyeloma)获得显著疗效,研究者对风险控制还提出了有效措施。该论文是一项由研究者发起的多中心探索性Ⅰ期临床试验。研究者采用针对BCMA抗原的双表位CART细胞(产品代号LCAR-B38M),治疗了17例复发难治性(R/R)多发性骨髓瘤,总反应率为88.2%。
至随访截点,17例患者的中位随访时间为417天,总体生存率为63.5%;无进展生存率为53%。研究发现,有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血,血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白,提示免疫功能恢复正常。也发现抗CAR抗体的产生是导致疾病复发进展的高风险因素。为达到治愈多发性骨髓瘤的目的,研究者在文中提出CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗;对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合,有可能获得更多的治愈的希望。
据报道美国每年新增多发性骨髓瘤病例约2万余例,中国随老龄化进程每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的二十年中,免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用,大大改善了MM的预后,但整体预后较差,亟待寻找新的治疗方法。cart技术,是目前新兴的细胞免疫疗法,目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等,并取得了令人鼓舞的疗效。
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