靶向药物维纳妥拉(venetoclax)的适应症及作用机理，Venetoclax是一种可诱发CLL细胞凋亡的口服BCL-2抑制剂，并且已被FDA批准用于治疗伴17p缺失的复发/难治性CLL。维奈妥拉（英文名称venetoclax）是第一款靶向B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的选择性抑制药物，被美国FDA批准用于治疗：慢性淋巴细胞白血病(CLL)；小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)；联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷治疗成人急性髓系白血病(AML)；维奈妥拉由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司合作研发，2015年1月获得美国FDA突破性药物和优先审评的地位,于2016年4月11日获准上市。

　　

　　药物作用机理：BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白，肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡，而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达会隔离促凋亡蛋白,进而阻止肿瘤细胞正常凋亡;BCL-2抑制剂维奈妥拉会选择性与BCL-2蛋白结合，促使癌细胞死亡。维奈妥拉往往通过与其他药物联用的方式，可达到更好的治疗效果，常见的联用中包括依鲁替尼(ibrutinib)和维奈妥拉联用，利妥昔单抗与维纳妥拉联用等。
　　
　　维纳妥拉联合依布替尼(Ibrutinib)，治疗慢性淋巴细胞白血病。1.国际顶尖的临床医学期刊《新英格兰医学杂志》发布的一项研究表明，依布替尼（Ibrutinib）联合维奈妥拉治疗慢性淋巴细胞白血病的效果惊人，几乎所有受试者都是完全应答(96%)；2.单用伊布替尼一段时间从而缩小肿瘤大小，大大降低使用维奈妥拉治疗的肿瘤溶解综合症风险；3.依布替尼联用维奈妥拉并没有显着增加副作用风险；4.经过18个疗程的治疗后，60-70%的患者检测不到微小残留病变。维奈妥拉联合阿糖胞苷，治疗急性髓性白血病，急性髓性白血病（AML）诊断的中位年龄为68岁，但急性髓性白血病患者不能耐受大剂量化疗，因此这类患者的有效治疗选择有限。
　　
　　近期刊发在《 J Clin Oncol 》杂志上的一项国际Ib/II期研究结果显示，在老年AML患者中，有超过半数的患者经维奈妥拉联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗后可快速达到完全缓解。结果显示，在82例患者中有44例患者达到完全缓解（伴或不伴血液学恢复），首次应答的中位时间为1.4个月，该队列的中位应答持续时间为8.1个月，中位总生存期（OS）为10.1个月。之前未应用去甲基化药物（HMAs）的患者拥有更高的应答率、更长的应答时间和更好的生存。
　　
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