艾曲波帕治疗再生障碍性贫血的研究，再生障碍性贫血(AA)是全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭，重型患者起病急、病情进展迅速，如不能得到及时有效治疗，患者常死于严重的出血或感染。
艾曲波帕是什么？TPO受体激动剂在AA 中的应用，促血小板生成素(TPO)是重要的内源性血小板生成调节因子，它可以促进血小板释放，增加血小板数量。艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物，美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中，除了增加血小板外，还具有其他多效性作用，比如，可以刺激HSPC增殖，恢复造血功能。
在研究中发现大多数有效患者有1系的造血改善，但也可见到多系起效的患者。基线是网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。对大多数有效的患者，持续应用艾曲波帕进一步提高外周血细胞计数。
尽管与治疗免疫性血小板减少性紫癜时相比剂量更高，艾曲波帕在的SAA研究中耐受性很好。除了罕见的可逆的转氨酶升高，没有出现剂量限制性毒性。
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