靶向药物吉列替尼(Gilteritinib)让急性髓系白血病患者活得更久更好，近期发表在《新英格兰医学杂志》上的一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼（Gilteritinib，商品名Xospata）进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。

　　新试验结果令人振奋，参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应（复发/难治性）。他们被随机分配到Gilteritinib治疗或标准化疗组。
　　
　　结果显示：接受吉列替尼Gilteritinib治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受Gilteritinib治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。
　　
　　对于Gilteritinib组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用Gilteritinib。总的来说，与标准化疗相比，Gilteritinib治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。
　　
　　2018年11月，美国FDA根据该试验应答率的中期结果，批准Gilteritinib治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时，FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。
　　
　　该试验的首席研究员、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的Alexander Perl博士说：“新的试验结果喜人，证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。”
　　
　　美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan评价道：“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病，现在我们取得了新突破——与传统化疗相比，靶向治疗可提高生存率。这是一个显着的、里程碑式的进展。”
　　
　　靶向FLT3可提高生存率，Perl博士解释说，携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态，从而推动白血病细胞增殖和存活。因此，研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。Gilteritinib可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性，来杀死白血病细胞。
　　
　　其他的FLT3抑制剂有些正在临床试验中，有些已被批准用于AML治疗，例如，2017年，FDA批准米哚妥林（Midostaurin ，商品名Rydapt）用于正在接受化疗的伴有FLT3突变的新确诊AML患者。“然而，对于复发性和难治性AML，吉列替尼Gilteritinib单药治疗的应答率、耐受性、应答持续时间以及避免某些常见耐药机制的能力，是临床中最成功的。” Perl博士说，“此外Gilteritinib以片剂给药，这比化疗更容易，也更方便。”
　　
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