AML是一种血液和骨髓恶性肿瘤,病情发展迅速,该病是成人群体中最常见类型的急性白血病,约占全部急性白血病病例的80%。在美国,每年大约2万例新病例,大多数AML患者病情最终会复发。R/R AML预后很差,5年生存率约为27%。在6-10%的AML患者中,突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化,导致AML的发生。tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。
IDH1是一种代谢酶,其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外,Agios公司也正在评估tibsovo用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。此次获批,是基于一项开放标签、单组、多中心、剂量递增、扩展研究(NCT02074839)的数据。研究入组了174例经雅培RealTime™ IDH1伴随诊断试剂盒检测证实为携带IDH1突变的R/R AML成人患者。
研究中,tibsovo起始剂量为每日口服500mg,直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。患者中位年龄67岁(范围:18-87岁),已接受抗癌疗法种类中位数2(范围:1-6),63%患者对先前疗法难治,33%患者是继发性AML.主要终点是完全缓解率(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)之和。CRh定义为骨髓中原始细胞<5%、无疾病迹象且外周血计数部分恢复(血细胞>50000/微升和NC>500/微升)。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650.
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