急性髓性白血病（AML）是一种病情进展十分迅速的癌症，它形成于骨髓，可导致血液及骨髓中异常白细胞数量升高。其五年生存率也比较低，很多患者死于这种疾病。

　　作为首个IDH1抑制剂类口服剂，依维替尼（ivosidenib）被美国FDA批准用于治疗携带一种特定基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者，这是美国Agios 制药公司研发的一款抗癌药物。靶向药物Tibsovo的获批为携带 IDH1 突变的复发性或难治性 AML 患者填补了一项未满足的需求。在某些患者中，依维替尼 的使用与完全缓解相关，与对红细胞及血小板的输注需求减少相关。

　　依维替尼的作用机制：这种异柠檬酸脱氢酶 -1 抑制剂是通过降低癌代谢物 2- 羟基戊二酸（2-HG）的异常发挥作用，从而导致恶性细胞分化。如果采用 FDA 批准的检验试剂检测到血液或骨髓中有 IDH1 突变，那么患者适合以 Tibsovo 治疗。

　　一项由 174 名携带一种 IDH1 突变的复发性或难治性 AML 患者参与的单臂试验证明了Tibsovo 的有效性在中得到证明，在平均随访 8.3 个月时，32.8% 的患者经历完全缓解（CR）或平均持续 8.2 个月的部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。研究起始阶段，在 110 名因 AML 而需要血液或血小板输注的患者中，至少有 37% 的 依维替尼 治疗患者在经历 56 天时不需要输注。

　　依维替尼为口服片剂，250mg/60片装，推荐的剂量为每天1次，每次2片（500mg）。如果患者服用后出现了包括疲劳、白细胞数增多、关节疼痛、腹泻、呼吸短促、四肢肿胀、恶心、嘴或咽喉疼痛或溃疡、不规则心跳（QT 延迟）、皮疹、发烧、咳嗽、便秘等症状，可告知医生采取有效缓解措施，这些均为服药后可能出现的不良反应。值得注意的是，哺乳期女性不应使用 Tibsovo,它会引起对新生儿的伤害。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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