急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML)，是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人(<50岁)相似。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血病。该病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随着年龄的增长而明显升高。
在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。
适应症：恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
作用机制：目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂，显示其作用机制是通过阻断促进细胞生长的几种酶，达到抑制肿瘤细胞生长的作用。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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