阿瑞雅德(Ariad)公司开发了一款三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)Iclusig(Ponatinib,中文名:帕纳替尼又称普纳替尼),该药通过了FDA批准,可用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
一些BCR-ABL突变患者即使是用了第一代、二代TKIs仍然发生了耐药,尤其是T315I突变。在第三代TKIs 帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)获批之前,并没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。
在帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)的II期临床研究中,有449例CML或Ph+急淋患者(267例慢性期CML患者)参与了该试验。从试验数据可看出,在慢性期CML患者中,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中,Iclusig取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。
因此,帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)作为强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者是非常重要的临床选择。帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)靶向CML细胞有一种特殊突变,被称为T315I,它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。它可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。只需要每天服用1次,就可以治疗有CML和Ph+ ALL的慢性,加速和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。
帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压,皮疹,腹痛,疲乏,头痛,干皮肤,便秘,关节痛,恶心,和发热。血液学不良反应包括血小板减少,贫血,中性粒细胞减少,淋巴细胞减少,和白细胞减少。
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