截至目前，维奈克拉(VENETOCLAX)已在全球多个国家批准上市，适应症包括CLL、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。此次，venetoclax在国内即将获批的适应症早已于2018年被FDA加速批准，今年10月被FDA完全批准。而该适应症的获批是基于3期研究VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）、1b期研究M14-358以及1/2期研究M14-387的数据。

　　VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较安慰剂+阿扎胞苷（AZA,一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，维奈克拉(VENETOCLAX)+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

　　具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS:14.7个月 vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈克拉(VENETOCLAX)+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：维奈克拉(VENETOCLAX)+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

　　而VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性（n=68），主要疗效终点是比较两组的OS.该研究并未达到显著改善 OS 的主要终点，不过试验组的完全缓解率显著提高，达到 27%，而对照组仅为 7.4%。完全缓解中位时间也由 8.3 个月增至 11.1 个月。

　　AML是一种骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生造成的癌症，主要发生在老年人中。目前，对AML的标准治疗是强力诱导化疗，然后进行巩固化疗或者同种异体干细胞移植。但由于年龄、合并症、以及携带不良基因突变等原因，很多老年患者无法接受标准化疗或者对它们产生耐药性，只能采用低甲基化剂（例如阿扎胞苷）和低剂量化疗，而接受这种疗法的患者生存期通常跟那个不足一年。

　　据统计，我国每年新增AML患者约4万人，比欧州、美国和日本年新发人数的总和还要多。期待维纳克拉可以早日在国内获批，造福国内AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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