目前认为异体干细胞移植（SCT）是加速期或急变期慢性髓系白血病（CML）的标准治疗方案，同时也是费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）和对至少2种酪氨酸酶抑制剂抵抗或不耐受的CML的标准治疗方案。据报道，帕纳替尼已被批准用于伴T315I突变的CML或Ph+ALL患者，可替代SCT.然而，目前还未评估经帕纳替尼或SCT治疗后的预后差异。第57届ASH大会上发布的一项分析研究表明，与SCT相比，帕纳替尼更能改善慢性期CML患者的总生存期（OS），但对加速期和急变期CML患者改善并不明显。
研究作者合并分析了帕纳替尼PACE2期试验中184名患者的预后情况。所有患者均伴T315I突变，90名患者属于CML慢性期，26名属于加速期，41名属于急变期，27名属于Ph+ ALL.并且，128名患者接受了帕纳替尼治疗，其余56名接受了SCT治疗。
结果显示，经帕纳替尼治疗的慢性期CML患者调整后的中位OS优于经SCT治疗的患者，而加速期CML患者经两种治疗后，预后无明显差异。另外，经帕纳替尼治疗的急变期CML患者的OS短于经SCT治疗的患者。同时，Ph+ ALL患者接受帕纳替尼治疗后的中位生存期也短于SCT治疗组。
但两组的基线数据有所差异。帕纳替尼组的年龄较大，中位年龄为53岁vs 45岁。另外，帕纳替尼组中的慢性期CML患者的诊断-治疗的中位时间差较长。
据研究者所说，对于急变期CML患者而言，异体SCT仍然是一种潜在的治疗选择。但是，对于伴T315I突变的慢性期CML而言，帕纳替尼较SCT更能延长OS,并且有望成为一种治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)一个可以抑制ABL-T315I突变的药物
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