鲁磨西替是一种抗CD-22重组免疫毒素，该药是治疗HCL的一种首创（first-in-class）级别的创新药物，之前已被FDA授予优先审查资格。此次批准，使鲁磨西替成为过去20多年来获批治疗HCL的首个新药，标志着HCL临床治疗一个重大里程碑。
鲁磨西替的获批是基于一项III期临床研究（Study 1053）的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了鲁磨西替单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。研究数据显示，鲁磨西替单药治疗的总缓解率为75%（95%CI:64-84），完全缓解率为41%（95%CI:30-53），持久的完全缓解率为30%（95%CI:20-41）。中位随访16.7个月后，中位完全缓解持续时间尚未达到。
HCL是一种罕见的、无法治愈的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。HCL可导致严重的、危及生命的后果，包括严重感染、出血和贫血。
免疫毒素是一类抗癌制剂，利用了抗体的选择性来靶向药物递送以及毒素强效杀伤癌细胞的能力。鲁磨西替由一种抗CD22抗体的结合域与毒素融合而成。CD22是一种主要在成熟B淋巴细胞中表达的I型跨膜蛋白，在B细胞信号传导中起重要作用。与正常B细胞相比，HCL细胞上存在更高密度的CD22，这使其成为治疗HCL的一个非常有吸引力的治疗靶标。鲁磨西替结合与CD22后，会被细胞内化、加工并释放已修饰的蛋白毒素，抑制细胞中蛋白质的翻译，导致细胞凋亡。在美国，FDA已授予鲁磨西替治疗HCL的孤儿药地位（ODD）和快速通道地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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