白血病时，DNA受损细胞在血液和骨髓种不断增殖，直到耗尽所有的空间和资源，而干细胞再也不能长大升学成为各种功能血细胞，停滞在“中小学”时期，于是血液开始枯竭，尤其是红细胞的缺失，造成肉眼可见的“白血”。

　　缺少红细胞，意味着肌肉无法得到足够的氧,血小板的减少意味着不足以止住伤口的流血,功能性白细胞减少削弱了免疫系统,增加感染风险.要恢复血液正常功能，就必须清除掉这些“来不及长大”的细胞，但是白血病并不是实质性肿瘤，无法通过外科手术去除，于是只能通过“化疗＋使用多种药物”的组合杀死快速增值的细胞，这种方式来杀死体内的变异细胞。当然也可以捐献骨髓干细胞的形式来帮助身体。一旦对病人移植手术成功，这些移植干细胞就会很快充满骨髓和血液。

　　骨髓移植是个复杂的过程，需要捐献者和患者之间抗原相容，以保证移植细胞不会攻击病人细胞，但不像输血，人类白细胞抗原（HLA）的种类数以千计，即使是兄弟姐妹亲人之间，也可能没有相匹配的骨髓。遇到这种情况，就需要在百万自愿捐献库内搜索数据，如果有更多的捐献者，就可以通过骨髓移植手术。

　　随着基因组学技术及二代测序的发展，我们对分子遗传学突变的认识有了重大飞跃，基因分子学异质性使得原本的染色体核型危险分层更为细化，从而使针对突变基因的靶向治疗成为可能。AML（急性粒细胞白血病）缺乏创新的靶向治疗，目前关于AML的分子靶向制剂最新及最有前景的研究主要集中在FLT-3、IDH1、IDH2

　　Fms样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的激活突变被认为AML中最常见的分子异常。而索拉非尼作为多靶点多激酶抑制剂不仅抑制与细胞生长密切相关的丝氨酸/苏氨酸激酶Raf-1，也抑制多种与血管生成密切相关的酪氨酸激酶，例如VEGFR2-3、PDGFR、C-KIT等，逐渐也成为白血病靶向治治疗的研究选择

　　同时还提到了《索拉非尼联合3＋7疗法治疗新诊断为AML的患者的有效性和耐受性》该试验表明，对于年龄≤60岁的AML患者，标准疗法联合索拉非尼具有抗白血病的疗效，但同时毒性会增加。证实了激酶抑制剂可能是一种AML有效的联合疗法。接下来为了明确索拉非尼未来在该类疾病治疗中的角色，仍需长期随访其总生存率及探究降低毒性的方法。

　　适用人群：AML（≥60岁）治疗策略和诱导-强化治疗的非候选人（AML-6）联合治疗：低强度疗法（阿扎胞苷，地西他滨）+索拉非尼布（FLT3-ITD阳性患者）2A级证据适用人群：AML复发/难治性疾病的治疗（AML-H），参加临床试验：次甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨）+索拉非尼治疗AML不仅如此，索拉非尼作为一个上市十多年的多靶点多激酶抑制剂，除了在肝癌、肾癌、碘难治性分化性甲状腺癌和血液方面的突出疗效外，也被用于多个癌种的治疗.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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