赛可瑞（Crizotinib）作为非小细胞肺癌精准治疗的典型代表，在ALK阳性晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的基础上，于2016年3月11日（美国东部时间）获得FDA的批准用于治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌（Non-Small Cell Lung Cancer, NSCLC）。

　　1. 在CFDA创新药物审评审批新政不断发布的大背景下，大叔，盘算了一下美国FDA对于Breakthrough Therapy and Priority Review designations 这两个概念和审评时间的大致范围，以及是否对CFDA有借鉴意义（人不够可以加，水平不够可以提高）。

　　将一款治疗有效安全的创新药优先带到临床实践，让患者收益、让医生多个手段、也让制药企业盈利是符合多方利益的好事，但是现实往往非常骨感。美国FDA Breakthrough Therapy Designation ( BTD), 是授予优先审评的资格、到最终获批的时间10-12月不等，最快的是opidivo 肺鳞癌二线适应症，4天批准。这两年，肿瘤药获得BTD的很多，都有些审美疲劳。Priority Review Designation 比BTD更进一步，就是优先审评，通常意味着加速获得批准。

　　有了这两项机制，在美国，制药企业对自己研发的新药什么时间获得批准，心里是有数的，不像在中国，那是无数个uncertainty的折磨，再好的数据，也要祈求上天保佑。以赛可瑞ROS1为例，辉瑞提交ROS1 supplement NDA是2015年10月8日，获得批准是2016年3月11日，5个月时间获得批准。在中国做新药审批的制药企业的同学们，感觉如何？是不是很羡慕。

　　2. 下面说ROS1，ROS1 是一个融合基因，继EGFR突变、ALK融合基因之后，非常明确的NSCLC驱动基因，也是一个亚型，ROS1的阳性率1-2%，中国的陈海泉教授和周彩存教授之前的研究回答了ROS1 在中国阳性率的问题，东西方人群是否有差异，目前的证据是没有差异。

　　PROFILE 1001的数据非常诱人，Alice Shaw教授也将结果发布在2014年11月20日的NEJM杂志，看到这样的瀑布图，大叔，规劝各位搞研发的大佬，赶快加速研发吧，没有什么可犹豫的。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！

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