急性髓细胞性白血病(AML)是由造血系统内的髓系产生的一组各式各样的急性血液恶性肿瘤。最近分子遗传学的进展导致发现了新的致癌信号途径，另外，在髓前体细胞恶性转化为白血病母细胞时的分子或遗传畸变，又使得对急性髓细胞性白血病(AML)患者的诊断和治疗得到提高。
突变和基因改变的频繁发生促使了治疗急性髓细胞性白血病(AML)的新药开发，包括最近获得FDA批准的，新的口服靶向药物。
2017年4月28日，FDA首次批准针对急性髓细胞性白血病的靶向治疗，批准的依据是根据3期随机临床试验(RATIFY, 也称为 CALGB 10603)结果，参加此临床试验的患者为FLT 3突变阳性新诊断的急性髓细胞性白血病(AML)的病人。
在试验中，接受多靶点激酶抑制剂米哚妥林(Midostaurin)的患者，与接受安慰剂加上标准诱导和巩固化疗的患者进行比较，米哚妥林(Midostaurin)组提高了总生存期(hazard ratio 0.77; 95% CI, 0.63-0.95; P = .007)，尽管≥3级贫血的发生率高于安慰剂组(92.7% vs. 87.8%; P = .03)，≥3级皮疹的发生率也高于安慰剂组(14.1% vs. 7.6%; P = .008)。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！
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