在先前接受治疗的患者中，2％的患者有完全缓解，62％的患者有部分缓解，29％的患者患有稳定的疾病。中位缓解时间为17.5个月，中位随访时间为12个月，有63％正在进行缓解。PFS中位数为16.5个月。
在先前未经治疗的患者中，有85％的患者有部分缓解，有10％的患者患有稳定的疾病。在六个月时，90％的反应仍在进行，分析时既未达到中位持续时间，也未达到中位PFS.
在这项研究中，有11名患者发生了可测量的脑转移。这些患者中有十名（91％）在大脑中看到了客观反应，包括三个完全反应。中枢神经系统反应的中位持续时间为10.1个月。
3级或更高级别的最常见不良事件是高血压（14％），转氨酶升高（13％），天冬氨酸转氨酶升高（10％），低钠血症（6％）和淋巴细胞减少（6％）。由于与治疗相关的不良事件，有4名患者中止了塞尔帕替尼的治疗。
甲状腺癌患者也有强烈反应在其他LIBRETTO-001队列中，塞尔帕替尼也显示出对RET改变的甲状腺癌的活性，包括具有RET突变的MTC和具有RET融合的乳头状/间变性甲状腺癌，其安全性相似。
在MTC患者中，先前未治疗的患者有73％的ORR,接受先前靶向治疗的患者有69％的ORR.在先前接受过治疗的甲状腺乳头状/间变性甲状腺癌患者中，ORR为79％。这些数据今天也发表在《新英格兰医学杂志》上。
数据显示，这些患者受益于这种治疗，与多激酶抑制剂和化学疗法相比是安全的。继续在前线肺癌和甲状腺癌中实施有力的分子筛查策略，并具有检测RET和其他基因融合的能力，对于鉴定可能从诸如塞尔帕替尼等靶向治疗中受益的患者而言至关重要。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！
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