奥拉帕利作为 PARP 抑制剂领域的“开拓者”，随着在多个领域治疗方案的拓展，已经取得一个接一个的突破性进展。《新英格兰医学杂志》上发表了第一篇奥拉帕利的 1 期临床研究，至今，奥拉帕利已 7 次登顶这份国际顶级医学期刊。
胰腺癌作为一种发病率低但严重危及生命的恶性肿瘤，发病率约占所有新发肿瘤的 3%，FDA 因此在 2018 年 10 月对利普卓胰腺癌适应症授予孤儿药审评资格。世界卫生组织将罕见病定义为患病人群占总人口千分之 0.65 至千分之一的疾病或病变，目前国际上确认的罕见病种类约有 6000 种至 8000 种。据不完全统计，我国有 2000 多万罕见病患者。
用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
在众多罕见病中，目前只有不到 5% 的疾病有有效的治疗方案，罕见病也成为一个严峻的社会问题。我国一直鼓励开发罕见病的治疗药物，近年来，在审评审批制度的改革过程中，对罕见病用药的研发给予了相应的鼓励政策，自2017年开始，国家陆续出台了一系列针对罕见病及孤儿药的利好政策，在注册审评方面提供支持，如孤儿药享有加快上市、优先审评审批的资格。
国家药监局会同国家卫生健康委已于联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》和工作程序，明确指出对近 10 年在美国、欧盟或日本上市但未在我国境内上市的用于治疗罕见病的新药建立专门通道进行审评审批。
随着国家这些新药政策的推动，相信终有一天，罕见病不“罕见”，孤儿药不“孤独”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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