我国的原发性肝癌患者占全球肝癌患者的50%以上，严重威胁人民健康。手术治疗肝癌有其自身局限性，可应用于肝癌的辅助治疗手段也极为有限，亟需新的综合辅助治疗方法来提高肝癌患者的疗效。相比传统的肿瘤辅助治疗，分子靶向治疗能精确、有选择性地有效杀灭肿瘤细胞，对机体的正常组织损伤较小，是未来肝癌治疗领域最有前途的治疗方法之一。

　　什么是分子靶向治疗？所谓分子靶向（molecular targeted therapy,MTT）治疗是指在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段）来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。

　　MTT是肿瘤治疗领域发展的新方向，相比传统的治疗手段，MTT具有更好的分子靶向性，能选择性地杀伤肿瘤细胞，减少对正常组织的损伤，不易产生耐药，安全性和耐受性好。MTT主要针对肿瘤发生发展过程中的关键基因和信号通路，如血管内皮生长因子、血小板衍化生长因子、成纤维细胞生长因子受体等信号通路上起作用。

　　近年来，肝癌的分子靶向治疗受到广泛重视，针对不同通路的分子靶向药物不断出现并投入临床应用，目前有超过100 项以上的靶向小分子药物的I～IV 期临床研究正在全球开展。

　　索拉菲尼是一种口服多激酶抑制剂。通过作用于Raf激酶直接抑制肿瘤细胞增殖，还可作用于血管内皮生长因子受体1，2，3（VEGFR-1,-2,-3），以及血小板源生长因子受体-β（PDGFR-β）、受体酪氨酸激酶、抑制肿瘤新生血管生成。索拉菲尼通过抑制肿瘤细胞增殖和抗血管生成的双重作用，从而达到抗肿瘤的目的。已被多个国家批准作为首个系统治疗肝细胞肝癌的分子靶向药物。被认为在肿瘤生长过程中起着一种分子开关样的作用。它的上述适应证已在美国获得了FDA授予的“快通道”审批地位。

　　索拉菲尼是目前唯一获得认可的用于肝癌系统性治疗的靶向药物。SHARP研究显示索拉菲尼较对照组总生存时间有明显延长达10.7个月。Cheng等亚组分析表明，即使一些预后指标较差时（如年龄≥65岁，ECOG评分较高，肝外播散、血管侵犯、远处转移等），索拉菲尼依然有效。对于肝功能处于Child-Pugh B级的肝硬化患者，目前研究表明索拉菲尼治疗仍能够使患者获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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