Rucaparib是一种多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可以阻断参与修复受损DNA的酶。PARP和BRCA一样，是细胞内负责修复DNA突变的主要“工具”，二者共同守护细胞的健康。
所以当PARP的功能被Rucaparib抑制后，本身就携带受损BRCA基因的癌细胞内部的DNA就不太可能得到修复，从而导致癌细胞死亡，达到减缓甚至阻止肿瘤生长的目的。
美国FDA批准卢卡帕尼上市，主要是基于一个设计严谨、大样本量的三期临床试验。ARIEL3试验的最新结果，rucaparib维持治疗可使BRCA突变的复发卵巢癌患者无进展生存（PFS）率提高77％。
大多数卵巢癌患者在发现时已有转移，80％患者在一线治疗后出现复发。患者对再次化疗敏感，尤其是含铂方案，但癌症仍会再次复发并最终导致死亡。研究纳入564例在二线或三线治疗中对铂类化疗敏感的卵巢恶性肿瘤患者，患者按2：1随机分入rucaparib维持治疗或安慰剂组。主要终点是PFS,若发现获益，继续进行以下亚组分析：
BRCA突变；
BRCA突变或具有高LOH的BRCA野生型（统称为同源重组缺陷，HRD）；意向性分析（整个研究人群）。结果显示，rucaparib显著改善了三组患者的无进展生存期（PFS）。上述3组患者的PFS期分别从5.4个月增至16.6个月、13.6个月和10.8个月，风险比（HR）分别为0.23、0.32和0.36.
从上面的三组数据，我们可以看出：卢卡帕尼治疗晚期高级别、铂敏感的卵巢癌，即使对BRCA基因野生型的病友，也是有一定作用的；当然，卢卡替尼治疗的优势，在BRCA突变、或者同源重组修复缺陷的病人中，更明显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！点击拓展阅读：卢卡帕尼/芦卡帕利(RUBRACA)患者使用注意事项
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