骨肉瘤是青少年发病、危及肢体和生命安全最常见的骨原发恶性肿瘤。肿瘤转移则如同悬在他们头顶的“达摩克利斯之剑”，此时外科医生也只能“拔剑四顾心茫然”。
非转移性骨肉瘤在综合治疗模式下5年生存率高达60%~80%，发生了转移则5年生存率下降至30%~40%。转移患者治疗效果差、有效手段少是生存率难以提高的最主要影响因素。
虽然对化疗失败的转移性骨肉瘤不断尝试新型化疗药物以及靶向药物，但结果也多半为“我本将心向明月，奈何明月照沟渠”，至今仍无标准二线治疗。其它疗法对转移性骨肉瘤的治疗效果不一：外科及放疗手段对少部分转移病灶的根治性干预疗效较显著，细胞毒药物对大多数转移性骨肉瘤有效，免疫治疗在许多肿瘤中获益显著，但骨肉瘤仍在起步阶段……
“上帝在关上一扇门的同时一定会打开一扇窗”。目前抗血管靶向治疗是本研究领域的热点，但真正为获益的研究结果不多。Sorafinib作为首个靶向治疗药物写入了NCCN指南骨肉瘤二线治疗推荐，其早期小样本（35例患者）单臂研究临床获益率仅29%（中位PFS期为4个月，中位OS 期为7个月，4月PFS率为46%）。
本项瑞格非尼研究虽然病例数少，但设计合理，因而证据级别较高。尽管评价指标有所不同，我们仍可以见到瑞格非尼有较高获益。该研究为抗血管生成疗法在化疗失败的转移性骨肉瘤治疗中的应用带来了一丝曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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