美国食品药品监督管理局（FDA）批准了普雷西替尼（pralsetinib）用于治疗12岁及以上的需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的成人和儿童，以及治疗RET融合阳性甲状腺需要全身治疗的癌症，对放射性碘敏感。普雷西替尼的推荐剂量为每天一次，在12岁及以上的成人和儿童中口服一次400毫克，特别是在服药前至少两小时和服药后至少一小时不进食。

　　在ARROW试验中评估了普雷西替尼的有效性，该试验包括55名患有RET基因改变的肿瘤患者，这些患者先前曾用Cabometyx（cabozantinib）或Caprelsa（vandetanib）治疗。根据发布，总体响应率（ORR）为60％，其中79％的响应持续了六个月或更长时间。还对29名先前未使用Cabometyx或Caprelsa进行过治疗的患者进行了评估，其ORR为66％，其中84％的反应持续了至少六个月。在9名对放射性碘敏感的患者中，ORR为89％，所有患者的反应持续至少六个月。

　　“传统上，已经用多激酶抑制剂，具有适度疗效和临床显着副作用的非选择性疗法对患有RET改变的甲状腺癌患者进行了治疗。FDA批准了（普雷西替尼），这是每天一次针对RET的疗法，在此方面取得了进展这些患者的标准护理，”该试验的研究者，德克萨斯大学MD安德森癌症中心内分泌肿瘤和激素紊乱系教授Mimi Hu博士说。“对于未经治疗和先前接受过治疗的RET改变的甲状腺癌，GAVRETO所显示的安全性和持久性反应令我感到鼓舞。”

　　最常见的不良反应发生在至少25％的患者中，包括高血压（高血压），便秘，肌肉骨骼疼痛，疲劳和腹泻。至少2％的患者认为最常见的实验室异常为3或4级（严重或可能危及生命），包括嗜中性粒细胞（一种白细胞），淋巴细胞（用作免疫的白细胞）减少细胞），磷酸盐，血红蛋白（红细胞中的一种蛋白质），钠，钙和血小板（一种防止出血的成分），此外还增加了天冬氨酸转氨酶（一种在人体多个部位发现的酶），碱性磷酸盐（骨骼和肝脏中的一种酶）和丙氨酸氨基转移酶（肝脏和肾脏中的一种酶）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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