Venetoclax（威托克）的作用原理及该药治疗的疾病：

　　每种靶向治疗各有些许差异，但都会干扰癌细胞生长、分裂、修复、死亡和/或与其他细胞交流的能力。研究人员发现了癌细胞不同于正常细胞的具体特征。这些研究信息是用于开发一种靶向疗法，其在攻击癌细胞的时不会损害正常细胞，从而减少副作用。Venetoclax（威托克）是一种靶向治疗，可以恢复和促进细胞凋亡，这是正常细胞死亡的常见方式。这种程序性细胞死亡涉及了导致细胞变化（如细胞收缩、核碎裂等）的一系列有序的生物化学事件，引起华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者的肿瘤细胞最终死亡。

　　Venetoclax（威托克）是一种小分子，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白 B-细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）。另一种理解方式是 Venetoclax（威托克）阻断了可促进过表达BCL-2 的肿瘤细胞存活的重要通路，从而导致肿瘤细胞死亡（促凋亡）。

　　一些研究表明，与健康患者相比，WM 患者的 B-细胞和血浆细胞中的 BCL-2 均被过表达。此外，无论 MYD88 或 CXCR4 突变状态如何，WM 患者样本中都存在 BCL-2 过表达，这表明了一种独立的病理生理机制。正在使用 IWMF 研究基金对此进行研究。

　　Venetoclax（威托克）于近期获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 和小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 患者。2018 年底，FDA 批准该药物联合其他治疗方法用于急性髓系白血病 (AML) 患者，适用的患者应为新确诊且年龄不小于 75 岁，或有其他病症诊断而无法接受强化一线化疗。需要注意的是，如果一种药物被批准用于一种用途，那么在医生认为该药可能有帮助的情况下，他们可以选择使用这种药物治疗其他疾病。这被称为“以说明书标明以外的用途”使用药物，关于仅用 Venetoclax（威托克）或与Ibrutinib（依鲁替尼）联合使用治疗 WM 患者的临床试验仍在进行中。

　　在一项对非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者的研究中，四分之三的 WM 患者的症状有所缓解，其中一例患者完全缓解。到目前为止，另一项用 Venetoclax（威托克）治疗复发性/难治性 WM 患者的进行中的临床研究表明，对于有症状的、先前接受过治疗的 WM 患者来说（包括之前使用过 Ibrutinib（依鲁替尼）的患者），该疗法的耐受性良好且缓解程度高。有实验室证据表明，联合使用 BTK 抑制剂 Ibrutinib（依鲁替尼）和 BCL-2 抑制剂 Venetoclax（威托克）具有协同作用，因为相较于单独使用任一药物来说，联合使用能更有效地杀死细胞。在未来的临床试验中，将同时进行 Ibrutinib（依鲁替尼）和 Venetoclax（威托克）给药，持续两年，此后将停止治疗，以确定疾病缓解的深度、持续时间和长期副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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