诺西那生纳注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

　　ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生纳注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，此处正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

　　NURTURE是一项正在进行中的开放性研究，研究对象为首次治疗时年龄不超过6周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟SMA症状的发生。

　　2018年10月，新的NURTURE数据在世界肌肉协会年度大会上发布，其证明了治疗SMA症状前婴儿有益。与SMA的自然进程相比，NURTURE研究所有受试者都存活并且不需要永久性换气。研究受试者实现了运动里程碑的进步，其中包括100％的患者能够独坐，88％的患者能够行走。

　　在做出研究数据分析时所有NURTURE研究的受试者年龄都在14个月或以上。受试者包括SMN2 基因拷贝数为2的婴儿(n=15)，他们很可能发展成致命的早发型SMA,或称为SMA-I型；此外还包括SMN2 基因拷贝数为3的婴儿(n=10) ，他们通常发展成为SMA-II型或SMA-III型。SMA-II型或SMA-III型患者通常可能不能行走或随着时间推移丧失行走能力。

　　该研究没有发现新的药物安全问题。

　　ENDEAR是一项为期13个月的、全球性多中心、双盲、假治疗对照的三期临床研究，研究受试者是121名婴儿早发型SMA患者（很可能发展为SMA-I型）。这一关键研究评估了年龄在6个月以下、出现SMA疾病症状和体征的患者接受治疗的疗效和安全性，研究结果发表在新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）上。

　　接受诺西那生纳注射液治疗的患者与未接受诺西那生钠注射液治疗的研究受试者相比，在运动功能方面取得了并且保持了临床上有意义的改善，根据Hammersmith 婴儿神经系统评估第二部分（Hammersmith Neurological Examination section 2 - HINE-2）的评估结果，两组的改善比例相应为51%比0%。HINE-2是一个基于特定指标评估8项运动里程碑类型的评估体系。

　　CHERISH是一项为期15个月、随机、双盲、假治疗对照的三期临床研究，研究了诺西那生钠注射液在126名不能行走的迟发的SMA患者(可能发展为SMA-II型或SMA-III型)，这些入组的患者年龄在6个月以上时出现症状和体征、筛查年龄在2-12岁。

　　CHERISH研究的最终分析显示，接受诺西那生纳注射液治疗的儿童与未接受治疗的儿童相比，获得兼具高度满意和临床意义的运动功能改善。根据扩展的Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)，其差异达到4.9分。诺西那生钠注射液在该研究中表现出良好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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