普纳替尼（Ponatinib），是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA 特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或ALL的治疗。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

　　在普纳替尼 Ph + ALL和CML评估（PACE）试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL. Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS.

　　服用普纳替尼需注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。胰腺炎：每月监视血清酯酶；中断或终止普纳替尼。出血：对严重出血中断普纳替尼，液体潴留：监视患者是否液体潴留； 中断或终止普纳替尼。

　　适应症：适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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