维奈妥拉是一款新型、靶向BCL-2的治疗药物，主要针对肿瘤细胞的凋亡途径产生作用。什么是BCL-2抑制剂？为什么它能治疗癌症？为什么对于不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者而言，BCL-2抑制剂带来了新的希望？

　　简单解释一下，BCL-2是调节细胞凋亡的关键蛋白之一，在许多血液系统恶性肿瘤中高表达，高表达的BCL-2会抑制细胞凋亡。如果白血病细胞凋亡途径受到抑制，白血病细胞就可存活较长时间，最终引起白血病细胞的积累，抑制机体正常的造血功能。由此可见，BCL-2是解决白血病细胞凋亡抑制的重要分子靶点。和正常人相比，许多白血病患者的BCL-2蛋白表达明显增加。当抑制了BCL-2蛋白的表达后，细胞就会释放促凋亡蛋白，发出凋亡信号，使线粒体膜的通透性增高，释放细胞色素C,从而诱导肿瘤细胞凋亡。

　　维奈妥拉（BCL-2抑制剂）直接作用于细胞凋亡路径，使得白血病治疗理念更新。当维奈妥拉和传统的化疗药物以及去甲基化药物联用时，能够达到显著的治疗效果。虽然BCL-2抑制剂的研发并非一帆风顺，进入临床试验的不过寥寥几个，但维奈妥拉脱颖而出，其临床效果已经在VIALE-A研究中得到了积极验证。

　　VIALE-A是一项专门用于评估维奈妥拉联合阿扎胞苷（AZA）治疗方案的三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。研究结果显示，在年龄≥75岁或不适合接受强诱导化疗的成人新诊断AML患者中，中位随访20.5个月时，维奈妥拉联合AZA将AML患者的中位生存期提高了50%（14.7个月VS 9.6个月）。同时，维奈妥拉联合AZA相较于AZA单药可明显提升复合完全缓解率（66.4% VS 28.3%），中位缓解持续长达17.5个月。此外，患者的血象得以恢复，生活质量也得以改善。另一项研究VIALE-C比较了维奈妥拉联合小剂量阿糖胞苷（LDAC）和LDAC单药的疗效和安全性。该研究计划外的6个月随访分析表明，相比LDAC单药，维奈妥拉联合LDAC可较显著延长患者的中位生存期（8.4个月 vs 4.1个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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