急性髓系白血病（Acute Myelogenous Leukemia, AML）是严重威胁人类生命健康的重大疾病。2016年发表在CA Cancer J Clin上的一篇文章显示，中国2015年AML新发病人有75300例，2015年AML死亡患者有53400例。AML患者临床存在难治及复发的问题，导致长期生存低。根据美国癌症协会10年数据统计的结果，AML患者的5年存活率小于25%。对于年龄小于60岁AML患者的完全缓解率(completeresponse,CR)为70%~80%，但大多数患者最终复发，5年总生存(overall survival,OS)不到40%；对于年龄大于60岁且体能状况良好的患者CR率为40%~ 50%，OS更低，小于10%。

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　恩西地平试验数据：新药恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。新药恩西地平已经在2017年8月1日获得美国FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。新药恩西地平的上市，为急性髓系白血病患者提供了一种治疗的新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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