米哚妥林是一种口服多激酶抑制剂，其临床试验数据显示，FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受米哚妥林和标准化疗联用时整体生存期可以提高23%。基于此临床试验结果，米哚妥林获得了FDA突破性药物疗法认定。值得一提的是，米哚妥林的Ⅲ期临床试验研究是目前为止在FTL3突变急性髓性白血病患者群体中开展的最大规模的临床研究，该研究中所获得的总生存数据，是全球血液病学家及急性髓性白血病群体所期待已久的一个重大进步（详见新闻：ASH 2015：诺华抗癌药midostaurin治疗FTL3突变急性髓性白血病（AML）实现重大突破）。
急性髓性白血病是成年人急性白血病中最为常见的类型，在接受治疗后生存率很低，在确诊后仅有四分之一的患者能生活5年。FLT3突变约占所有急性髓性白血病患者的三分之一，通常具有较差的预后。
美国FDA已经对诺华旗下药物米哚妥林（PKC412）在治疗FLT3突变的急性髓性白血病（AML）和晚期系统性肥大细胞增多症展开优先审评。如果审评（6个月内）顺利，米哚妥林将有望成为突破近25年来传统急性髓性白血病疗法的首个靶向药物。目前治疗急性髓性白血病主要采取传统的化疗方式，60岁以下的患者在接受化疗后，长期生存率在25%~50%之间，而老年患者的长期生存率更低，仅有5%~15%。
除美国FDA外，欧洲药品管理局（EMA）也已经对该药展开了审评，与此同时，FDA和EMA也对米哚妥林的伴随诊断试剂盒进行了审评，该试剂盒用于诊断急性髓性白血病患者的FLT3状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗急性髓性白血病(AML)的新药
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