帕比司他(panobinostat lactate)为治疗多发性骨髓瘤药物,多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。目前WHO将其归为B细胞淋巴瘤的一种,称为浆细胞骨髓瘤/浆细胞瘤。按照美国癌症研究所,每年约21,700美国人被诊断有多发性骨髓瘤和10,710人死于该疾病。
无水乳酸帕比司他是种光敏性化合物,同时是在化学性质和热力学性质上一种稳定无多形态行为的结晶性形。带有游离碱的帕比司他是没有手性且没有特定的旋光性。无水乳酸帕比司他微溶于水,它的溶解性是依赖于pH值,在pH为3的柠檬酸盐缓冲液中溶解性最好。
帕比司他是获批治疗多发性骨髓瘤的首款 HDAC 抑制剂。这款药物适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者,其中包括硼替佐米与一种免疫调节剂。帕比司他将与硼替佐米(一种化疗药物)及地塞米松(一种抗炎药物)合并用药。
帕比司他与硼替佐米及地塞米松合并用药的安全性及有效性基于193名临床试验受试者,这些多发性骨髓瘤患者先前至少接受过两种治疗药物治疗,其中包括硼替佐米及一种免疫调节剂。受试者被随机配给帕比司他、硼替佐米与地塞米松的合并用药或仅硼替佐米与地塞米松。研究结果显示,接受帕比司他合并用药治疗的受试者其疾病进展延缓了大约10.6个月,相比之下,仅以硼替佐米与地塞米松治疗的受试者其疾病进展延缓了5.8个月。此外,59% 的帕比司他治疗受试者在治疗后其癌症出现缩小或消失(有效率),而接受硼替佐米与地塞米松治疗的受试者仅有 41%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!