精准靶向治疗呈现了时代发展的步伐， 展示了科学的征程。从2002年来，一颗“小药丸”用于胃肠间质瘤的治疗，开启人类抗争肿瘤分子靶向时代，从此，精准分子靶向治疗不仅是医生强大的武器，也是有效靶向治疗药物研发的战场，进而这些药物相继使基因突变患者生存获益。

　　阿泊替尼是一种抑制KIT和PDGFRA突变激酶，它是一种旨在靶向活性激酶构象的1型抑制剂。所有致癌激酶都通过这种构象发出信号。阿泊替尼已证明对与GIST相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效活性。

　　胃肠道间质瘤(GIST)是一种罕见肿瘤，每年中国约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断患者。约90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关，85%以上的GIST属于KIT基因突变激活，5%为PDGFRA 基因突变。其中PDGFRA外显子18突变约占1.2%-12.8%。这类患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感。其中伊马替尼和瑞戈非尼等已获批药物是主要作用于KIT(外显子11 JMD 突变)和PDGFRA突变非活跃II型激酶构象抑制剂，针对PDGFRA D842v突变GIST患者，总缓解率(ORR)为0%，无进展生存期(PFS)仅为3个月，总生存期(OS)为15个月。可见，这类患者目前标准治疗无效，疾病进展快，生存期短。

　　美国FDA批准，目前首个且唯一上市GIST精准靶向PDGFRA外显子18突变的药物

　　阿泊替尼已于2020年1月获美国FDA未附加条件的完全批准该药上市，是目前首个且唯一上市的GIST精准靶向药物。4月23日，基石药业宣布，国家药品监督管理局(NMPA)已受理阿泊替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者在国内的上市申请，并已经受理。

　　在ASCO和CTOS大会上，NAVIGATOR的研究数据于既往至少接受过 2 种TKI(包含伊马替尼)治疗进展的无法切除的 PDGFRα 基因 D842V 突变或其他突变的 GIST 成年患者给予 阿泊替尼口服治疗，43 例 PDGFRA外显子18 突变的GIST 患者中，阿泊替尼的ORR 高达86%，其中3例患者取得完全缓解(CR)，临床获益率(CBR)达到95.3%，中位PFS和中位DoR均尚未达到。此结果较当前标准治疗无效的事实，给患者带来了生命的曙光和生存的希望。

　　另外，安全性分析显示，大多数不良事件为 1~2 级。没有与治疗相关死亡事件。而据研究报道，正在开发的其他治疗晚期GIST 患者的新药，在临床研究中发现5.9% 的死亡事件。临床医生希望能进一步了解死亡事件相关原因。因此，在新药研发中应将尊重科学，保证患者安全性放到首位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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