2020年07月02日，基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了普雷西替尼的新药申请（NDA），用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和RET融合阳性甲状腺癌患者。普雷西替尼是一种口服、强效、高选择性的RET融合和突变（包括预测的耐药突变）抑制剂。

　　Blueprint Medicines首席医学官Andy Boral表示：“普雷西替尼具有广泛的潜力来满足携带RET基因改变的癌症患者的医疗需求，尽管其肿瘤有已知的疾病驱动因素，但在传统上并没有从靶向治疗中获益。目前，普雷西替尼在RET改变的非小细胞肺癌和甲状腺癌的上市申请正在接受审查。我们正与监管机构密切合作，尽快为患者提供这种有希望的治疗药物。”转染期间重排（RET）基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶RET,其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。

　　RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和MTC.RET融合涉及约1-2%的NSCLC患者、约10-20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者，而RET突变牵涉到约90%的晚期MTC患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET改变，在耐药、EGFR突变的NSCLC患者中也观察到RET融合。

　　普雷西替尼是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的精准药物。Blueprint Medicines正在进行普雷西替尼的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。在美国，FDA已授予普雷西替尼突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗进展的RET融合NSCLC、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者的治疗。

　　普雷西替尼是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，普雷西替尼针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。此外，普雷西替尼对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高，其中，对RET有效性与VEGFR2相比有超过90倍的提高。通过抑制原发和继发突变，普雷西替尼有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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