Blueprint Medicines已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了普雷西替尼的新药申请（NDA），用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和RET融合阳性甲状腺癌患者。普雷西替尼是一种口服、强效、高选择性的RET融合和突变（包括预测的耐药突变）抑制剂。
临床数据解读
ARROW研究是一项针对普雷西替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究，此次公布的数据是RET基因变异的甲状腺癌队列最新结果。
非初治患者：研究显示，普雷西替尼在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率（ORR）达到60%。几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小。90%患者DOR达到18个月。
初治患者：数据还显示了普雷西替尼在初治患者中的获益，在19例既往未接受过系统治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，ORR达74%，所有患者（100%）肿瘤均缩小。在RET融合甲状腺癌患者中表现同样优异，ORR为89% ，所有患者均肿瘤缩小。
不良反应：
甲状腺人群的安全性分析与总体研究的人群一致。大多数不良事件（AEs）的严重性为1级或2级。在15％的人群中观察到与治疗相关的AE,其中最常见的是贫血，转氨酶升高，白细胞计数降低，高血压，升高丙氨酸转氨酶，高磷酸盐血症和中性粒细胞减少症。没有患者因不良事件而终止治疗。
总体而言，普雷西替尼在RET融合阳性甲状腺癌和多种实体瘤中均显示出抗肿瘤活性，并且在患者中具有良好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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