FDA批准了美国新基公司恩西地平 (enasidenib)上市，用于治疗有IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。FDA同时批准了雅培制药IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。

　　“恩西地平是一种靶向治疗药物，填补了伴随IDH2基因突变的复发或难治性的AML患者的需求，”Richard Pazdur医学博士是FDA药物评估与研究中心的血液和肿瘤产品办公室主任、美国食品及药物管理局肿瘤中心主任。“使用恩西地平在一些病例中可以完全缓解，同时也减少了对红细胞和血小板的需求。”

　　AML是一种快速发展的癌症，在骨髓中形成，并导致血液和骨髓中白细胞异常增多。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计，每年大约有2万人被诊断为AML;大约一万名AML患者将死于这种疾病。

　　恩西地平是一种isocitrate dehydrogenase - 2抑制剂，它通过阻断促进细胞生长的几种酶作用。如果在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，使用RealTime IDH2检测，患者可能有资格接受恩西地平治疗。恩西地平的疗效在199例复发或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，该患者在实时IDH2实验中发现了IDH2突变。该试验测量了没有任何疾病证据的患者的比例，并在治疗后完全恢复血液计数(完全缓解或CR)，以及在治疗后没有任何疾病证据和部分恢复血液计数的患者(完全缓解部分血液恢复或CRh)。在至少6个月的治疗中，19%的患者经历了平均8.2个月的CR,4%的患者经历了平均9.6个月的CRh.在研究开始时，157名需要输血或血小板的患者中，有34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素增加(在胆汁中发现的物质)和食欲下降。怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平,因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。对恩西地平的处方信息包括一个被限制的警告，即一种被称为分化综合征的不良反应可能发生，如果不治疗的话，可能是致命的。辨证综合症的症状可能包括发烧、呼吸困难(呼吸困难)、急性呼吸窘迫、肺部炎症(影像学肺浸润)、肺或心脏周围的液体(胸膜或心包积液)、快速增重、肿胀(外周血水肿)、肝(肝)、肾(肾)或多器官功能障碍。起初，医生应该对病人进行皮质类固醇治疗，并密切监视病人，直到症状消失。

　　恩西地平被授予优先审查的称号，在FDA确定该药物如果被批准后，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。恩西地平也获得了孤儿药的称号，这为帮助和鼓励开发罕见疾病的药物提供了动力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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