恩西地平是由Celgene公司和 Agios 制药公司联合开发的一种口服制剂，该药可用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。同时，恩西地平将配合雅培实验室开发的用于检测突变的诊断试剂盒使用。

　　急性髓系白血病（AML）是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤，它起源于骨髓而且会迅速进展，还会导致白细胞异常增加。该病的特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前的治疗方式对于AML患者而言，病情控制得较差，且复发率很高。

　　恩西地平这种有针对性的治疗方法对于具有IDH2突变的复发或难治性AML患者而言，无疑是满足了他们的医疗需求。恩西地平的使用与一些患者完全缓解有关，减少了对红细胞和血小板输注的需求。

　　恩西地平作为异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂，它是通过阻断促进细胞生长的几种酶来发挥作用。但并非所有的AML患者都适用该药，如果患者使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，那么他们或许可以用恩西地平进行治疗。

　　在一项共有199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中证实了恩西地平的有效性，这些受试者都具有IDH2实时检测的IDH2突变。当他们适用恩西地平治疗6个月时，其中有19%的患者完全应答，中值应答时间为8.2个月，而4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。在治疗初期，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34%的患者在治疗后不再需要输血。不过不能忽视的是，还是有77%的患者出现白血球增多、维甲酸综合症等严重不良反应。

　　在试验中，受试者经常出现的不良反应包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。要提醒的是，怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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