AML是成人白血病中最常见的类型，且疾病进展迅速。在美国，每年约有2万例新发病例，患者五年生存率约27%。在中国每年预计新发病例超过3万例，五年生存率低于20%。在台湾，每年新发病例约800例（每10万人约4人），五年生存率约26%。在AML患者中，老年和复发/难治性预后较差，大约6～10%的AML患者，IDH1酶的突变阻断了正常造血干细胞分化，从而诱发了急性白血病。

　　TIBSOVO由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals（以下简称"Agios"）开发，已于2018年在美国获得首个上市批准，用于治疗携带易感性IDH1基因突变的复发/难治性AML.2019年，该药的适应症获美国FDA批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的新诊断AML成人患者。此外，针对这一补充适应症，美国FDA已授予"tibsovo联用阿扎胞苷方案"突破性疗法认定。

　　对174例携带IDH1突变的复发/难治性成年AML的患者进行了TIBSOVO的疗效评估。tibsovo起始剂量为每日500mg口服，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。tibsovo在美国申请上市的数据显示，TIBSOVO单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML患者，获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）的比例为32.8%（57/174）（95%CI: 25.8, 40.3），CR+CRh的持续时间为8.2个月（范围 5.6, 12）。

　　对179例携带IDH1突变的复发/难治性AML患者进行了安全性评估。TIBSOVO每日500mg口服，中位暴露时间为3.9个月（范围0.1-39.5）。在临床试验中，19%（34 /179）接受tibsovo治疗的患者出现了分化综合征（如果不治疗，分化综合征可能致命）。使用TIBSOVO治疗的患者还出现了QTc间期延长和格林-巴利综合征。任何级别的最常见的不良反应（≥20%）为疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、黏膜炎、心电图QT期间延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。最常见的严重不良反应（≥5%）为分化综合征（10%）、白细胞增多（10%）、心电图QT间期延长（7%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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