美国食品和药物管理局（FDA）已批准普雷西替尼用于治疗经FDA批准的试验检测到的转染过程中转移重排（RET）融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。这一适应症是在FDA的加速批准程序下根据第一/二期ARROW研究的数据批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。普雷西替尼是一种每天一次的口服精确治疗，旨在选择性靶向RET改变，包括融合和突变。

　　FDA批准普雷西替尼治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌是朝着我们的目标迈出的重要一步，我们的目标是为每一个被诊断出肺癌的人提供一种有效的治疗方案，无论其类型的疾病多么罕见或难治，Levi Garraway医学博士说，我们仍然致力于根据特定的基因组或分子改变为癌症患者寻找个性化的治疗方案，我们期待与Blueprint Medicines合作，进一步探索普雷西替尼在多种RET改变的肿瘤类型中的潜力。”

　　RET激活的融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和甲状腺髓样癌（MTC），而选择性靶向这些基因改变的治疗方案是有限的。在非小细胞肺癌中，RET融合约占1-2%。对这些融合进行生物标志物检测是识别符合普雷西替尼治疗条件的人的最有效方法。

　　该批准是基于I/II ARROW研究的结果，在该研究中，普雷西替尼显示，87例非小细胞肺癌患者接受铂类化疗后，总有效率（ORR）为57%（95%CI:46%，68%），完全缓解率（CR）为5.7%，中位缓解时间（DoR）未达到（95%CI:15.2个月，未达到）。在27例接受治疗的非小细胞肺癌患者中，ORR为70%（95%CI:50%，86%），CR率为11%。最常见的不良反应（≥25%）是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高（高血压）。

　　普雷西替尼现在是美国食品药品管理局批准的基因泰克治疗肺癌的第六种药物。FDA批准了普雷西替尼治疗RET融合阳性NSCLC的突破性治疗，这类非小细胞肺癌是在铂类化疗后取得进展的，而RET突变阳性的MTC需要全身治疗，并且没有可接受的替代治疗方法。

　　FDA还批准了普雷西替尼治疗晚期或转移性RET突变型MTC和RET融合阳性甲状腺癌的优先评审，预计将在2021年2月28日前做出批准决定。这项新药申请（NDA）已被FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划接受审查，该计划旨在探索一种更有效的审查程序，以确保患者尽早获得安全有效的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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