2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的阿泊替尼（avapritinib）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿泊替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。

　　根据第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿泊替尼的多个临床试验的综合安全性结果，FDA批准了该药上市。在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中，阿泊替尼的总缓解率（ORR）为84％（95％CI:69％，93％），并且未达到中位缓解持续时间（DOR）。最常见的不良反应（≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。Blueprint Medicines公司计划在一周内在美国提供阿泊替尼。

　　“今天，阿泊替尼的批准为PDGFRA外显子18突变GIST患者提供了新的治疗方法，这是基因组明确的人群，以前没有的治疗方法。我们首次为这些患者提供了针对性治疗的高效治疗疾病的潜在遗传原因”，医学博士，俄勒冈健康与科学大学医学教授，NAVIGATOR试验的研究人员MichaelHeinrich说道。“在我们对GIST分子基础的日益了解的基础上，这一里程碑开创了该疾病精密医学的新纪元。FDA的批准标志着在采取激酶抑制剂治疗之前呼吁对所有GIST患者进行突变测试，根据临床指南的建议。

　　关于阿泊替尼

　　阿泊替尼（avapritinib）是一种经FDA批准用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人的激酶抑制剂。阿泊替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。阿泊替尼已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

　　关于GIST

　　GIST是胃肠道的肉瘤或骨骼或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁细胞，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间，诊断通常是由胃肠道出血，手术或影像学中的偶然发现以及在极少数情况下肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。

　　大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA中的突变引起的，这些突变迫使蛋白激酶进入越来越活跃的状态。由于其他可用的疗法主要结合无活性的蛋白质构象，因此某些一级和二级突变通常会导致治疗耐药性并导致疾病进展。

　　在无法切除或转移的GIST中，现有治疗的临床获益可能因突变类型而异。突变测试对于根据潜在疾病驱动者量身定制治疗至关重要，并在专家指南中建议进行突变测试。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼是用于罕见胃肠道间质瘤突变的靶向新药？

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