诺西那生纳注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过 300 位包括婴儿期发病和迟发的 SMA 患者参与的 SMA 领域最大的临床研究数据。NURTURE 作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗 SMA 症状前婴儿时的疗效。NURTURE 研究对象为首次用药时年龄不超过 6 周的婴儿，这些婴儿被基因检测诊断为患有 SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。NURTURE 研究数据显示更早接受治疗将使 SMA 症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。

　　作为第一个获批治疗 SMA 的药物，诺西那生纳注射液目前已在 40 多个国家和地区获批。截至 2018 年 12 月 31 日，全球已有超过 6600 名 SMA 患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

　　诺西那生纳注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用 Ionis 的专有反义技术开发，旨在用于治疗因 SMN1 基因（位于染色体 5q）突变或缺失，造成 SMN 蛋白缺乏，进而引起的 SMA.诺西那生钠注射液可以改变 SMN2 前 mRNA 的剪接，从而增加完整长度 SMN 蛋白的产生。

　　ASO 是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标 RNA 并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加 SMA 患者中完整长度 SMN 蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是 SMA 患者因 SMN 蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

　　在临床试验项目中，诺西那生纳注射液显示出了良好的获益风险比。诺西那生钠注射液组最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘。严重不良反应肺不张在接受诺西那生钠注射液治疗的患者中更为常见。ASO 给药后出现凝血异常和血小板减少，包括急性重度血小板减少。患者可能增加出血并发症的风险。在有些 ASO 给药后曾观察到肾毒性。诺西那生钠注射液由肾脏排泄。

　　渤健从反义技术的领先企业 Ionis Pharmaceuticals 获得诺西那生纳注射液在全球的开发、生产和商业推广权利。渤健和 Ionis 共同开展了 SMA 领域的一项创新临床开发项目，该项目使诺西那生钠注射液从 2011 年的首次人体注射到五年内获得首次批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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