多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞异常增生的恶性肿瘤，一种进行性的肿瘤性疾病，多发性骨髓瘤(MM)是第二种最常见的血液癌症，无法治愈且复发率高，其特征为骨髓浆细胞和一株完整性的单克隆免疫球蛋白(IgG、IgA、IgD或IgE)或Bence Jones蛋白质过度增生。发性骨髓瘤最常见的症状是与贫血、肾功能不全、感染或骨破坏相关的症状。

　　MM发病率估计为2～3/10万，男女比例为1.6:1，大多数患者年龄>40岁。MM一旦确诊，应按临床理化、细胞遗传学和GEP结果进行危险分成，并制定个体治疗方案。目前普遍认为对于<65岁的患者应先给予短程强化诱导(3D联合诱导)，然后给予大剂量的马法兰后实施自体造血干细胞移植巩固，最后根据危险程度进行维持治疗；对于>65岁的患者要先进行长疗程的诱导化疗再根据危险程度进行维持治疗。

　　治疗MM的传统方案有MP(马兰法、强的松)方案、M2方案(马兰法、强的松、长春新碱、阿霉素和地塞米松)、VAD(长春新碱、阿霉素和地塞米松)方案等。临床研究表明：传统的标准方案MP和VAD并不能延长患者的总体生存率，仅在大剂量化疗联合干细胞移植才能改善MM患者的完全缓解率、无事件生存时间及总体生存时间，而老年患者及不能耐受移植术的患者则迫切需要更多更有效的治疗方案。

　　目前国际公认一、二、三线的MM治疗方案为免疫抑制剂(度胺类)或蛋白酶体抑制剂(佐咪类)+地塞米松的联合治疗方案以及3D联合治疗方案。目前已获FDA批准的多发性骨髓瘤治疗药物具体包括：沙利度胺、来那度胺、泊马度胺；硼替佐米、卡非佐米、Ixazomib；Panobinostat.

　　帕比司他 (Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。

　　全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，帕比司他延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。

　　帕比司他为胶囊剂，有10mg、15mg、20mg三种规格，推荐剂量为20mg,每21天为一个疗程，共计8个疗程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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