2017 年 8 月 1 日美国食品和药物管理局（FDA）批准了新基（Celgene）公司和 Agios 制药公司联合开发的口服制剂用于治疗罕见基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。这是FDA第一次批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。FDA同时批准了一个配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。

　　恩西地平的批准基于研究AG221-C-001 (NCT01915498)。这是一项对恩西地平进行的开放性、单臂而多中心的临床试验，其包括199名患有IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病的成年人。患者每天口服100毫克恩西地平。完全反应(CR)和部分血液学恢复的完全反应(CRh)率、CR/CRh持续时间、输血依赖到输血独立的转换是批准的基础。

　　在随访时间的中位数6.6个月后，23％的患者CR或CRh持续时间的中位数为8.2个月，19％的患者CR持续时间的中位数为8.2个月，4％的患者CRh持续时间的中位数为9.6个月个月。首次反应时间的中位数为1.9个月（范围为0.5至7.5个月），CR / CRh最佳反应的时间中位数为3.7个月（范围为0.6至11.2个月）。在试验开始时需要输血的157名患者中，34％的患者在使用恩西地平至少一个56天周期内不再需要输血。在试验开始时不需要输血的42名患者中，76％保持输血独立性。

　　在超过20％的患者中发生的最常见的不良反应是恶心，呕吐，腹泻，胆红素升高和食欲下降，14％的患者出现分化综合征。由于分化综合征若没有及时处理可能致命，因此处方信息中含有了盒装警告和有关风险和早期干预需求的说明。

　　推荐的剂量为每日口服100毫克恩西地平，直至疾病发生进展或患者产生不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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