美国食品药品监督管理局（FDA）于2014年12月4日批准芦可替尼(ruxolitinib)增加新的适用症，即用于治疗真性红细胞增多症(polycythemiavera,PV)，芦可替尼是FDA批准的第一种用于治疗该疾病的药物。真性红细胞增多症是一种慢性骨髓疾病，其特点是骨髓制造过多红细胞，同时白细胞和血小板也会过度增生。血细胞过度增生会导致脾脏肿大、出血、皮肤表面静脉产生血栓(静脉炎)。此外，该病还会大大增加病人中风和发生心脏病的风险。

　　芦可替尼主要适用于那些对羟基脲(Hydroxyurea,临床多用于降低血液中的红细胞和血小板)反应不足或不能耐受的真性红细胞增多症患者。芦可替尼的作用机制是抑制2种杰纳斯相关激酶(JanusAssociatedKinase)JAK1和JAK2的活性，JAK1和JAK2主要在调节血液和免疫功能中起作用。

　　在用于治疗真性红细胞增多症的临床试验中，芦可替尼常见的毒副作用有贫血、血小板减少、眩晕、便秘、带状疱疹等。对于真性红细胞增多症，芦可替尼进行了一项主要研究，该研究涉及对羟基脲治疗有耐药性或不耐受的222名患者。这项研究比较了芦可替尼和现有的最佳治疗方法，观察了病情有所改善的患者的百分比，有效性的主要衡量标准是患者在接受少于一次的静脉切开术(一种从体内清除多余血液的方法)情况下，在治疗8个月后脾脏至少缩小了35%的比例。110位接受芦可替尼治疗患者中有23人（21%）在治疗8个月后病情有所改善，相比之下，112位接受最佳治疗的患者中只有1人（1%）病情有所改善。在真性红细胞增多症治疗中，芦可替尼最常见的副作用是血小板减少症(血小板计数低)、贫血(红细胞计数低)、出血、瘀伤、高胆固醇血症(血液胆固醇水平高)、高甘油三酯血症(血脂水平高)、头晕、肝酶水平升高和高血压。此前，2011年11月16日，美国食品药物管理局批准ruxolitinib(芦可替尼口服片剂，Incyte公司)用于治疗中高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

　　批准的基础是两项对中度或高度危险骨髓纤维化患者的随机对照试验，涉及528名患者第一项研究比较了芦可替尼和安慰剂。第二项研究将芦可替尼与现有的最佳治疗方法进行了比较，其中包括不同类型的药物，如抗癌剂、激素和免疫抑制剂。有效性的主要衡量标准是在第一项研究的六个月后和第二项研究的一年后，脾脏缩小至少35%的患者比例。实验结果证明，芦可替尼比安慰剂更有效，是缩小脾脏的最佳治疗方法。在第一项研究中，155名接受芦可替尼治疗的患者中有65名（42%）达到了脾脏体积缩小的目标，相比之下，接受安慰剂治疗的153名患者中有1名达到脾脏体积缩小的目标的，比例不到1%。在第二项研究中，144例患者接受芦可替尼治疗的患者中有41例（29%）实现了脾脏体积缩小的目标，而72例接受最佳治疗的患者中有0例（0%）。在骨髓纤维化中，芦可替尼最常见的副作用是血小板减少症(血小板计数低)、贫血(红细胞计数低)、中性粒细胞减少症(中性粒细胞水平低)、尿路感染(载尿结构感染)、出血、瘀伤、体重增加、高胆固醇血症(血液胆固醇水平高)、头晕、头痛和肝酶水平升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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