此前，Blueprint Medicines和基因泰克共同宣布，美国FDA已加速批准普雷西替尼（pralsetinib）扩展适应症，用于治疗12岁及以上儿童及成人要全身治疗的晚期或转移性转染重排基因（RET）突变甲状腺髓样癌（MTC），以及12岁及以上儿童及成人需要全身治疗且放射性碘难治晚期或转移性RET融合阳性MTC.这是全球第二款获批上市的RET抑制剂。在这之前，2020年9月4日，普雷西替尼获批用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此次获批将继续对其竞争对手礼来施压。　

　　紧随其后（9月7日），拥有pralsetinib在大中华区独家开发和商业化授权的基石药业也宣布，该药物在中国的上市申请也被NMPA受理并纳入优先评审，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC患者，如果获得批准，将是国内首个上市的RET靶向治疗药物。日前，普雷西替尼已经率先落地中国海南博鳌乐城。

　　此次，普雷西替尼新适应症的获批是基于 I/II 期 ARROW 研究的结果，该研究表明，无论RET改变基因型如何，在有或没有治疗的人群中具有持久的临床活性。在55名曾接受过cabozantinib和vandetanib治疗的RET突变转移性MTC患者中，普雷西替尼治疗的总体缓解率（ORR）为60%，但中位缓解时间（DoR）未达到。29名采用cabozantinib和vandetanib初治的RET突变晚期MTC患者中，ORR为66%，中位DoR未达到。在9名RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，普雷西替尼显示ORR为89%，中位DoR未达到。在RET改变肿瘤类型的ARROW试验患者中，最常见的不良反应（≥25%）是便秘、血压升高（高血压）、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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