他泽司他的加速批准是基于正在进行的名为EZH-202的II期临床研究（ClinicalTrials.gov编号NCT02601950）。共有62例转移性或局部进展的ES患者参与。虽然总体缓解率仅为15%，但在发生缓解的受试者中，67%的应答持续时间在6个月或以上。这些数据与软组织肉瘤的标准放化疗联合疗法相比巨有优势。目前的标准治疗具有剂量限制性毒性问题，应答率在12-23%之间，中位缓解时间仅为4.5个月。

　　Epizyme公司目前正在推进一项名为EZH-301的III期临床研究（ClinicalTrials.gov编号NCT04204941），评估他泽司他联合阿霉素作为ES的一线治疗。若该研究结果为阳性，将为该药在一线治疗中的获批打下基础，从而扩大他泽司他的潜在市场。

　　他泽司他的活性药物成分Tazemetostat是一种口服、强效、首创(first-in-class)、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。Tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，Tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

　　此次加速批准，基于一项II期临床试验中的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据，该项研究包含上皮样肉瘤队列62例患者的数据。该队列数据已在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。结果显示，他泽司他治疗获得了临床意义的、持久的缓解，并且安全性和耐受性良好。这62例患者中，有24例为初治患者，38例为复发性和/或难治性患者。研究中，患者接受800mg剂量他泽司他治疗，每日2次，直至疾病进展或毒性达到不可接受的水平。肿瘤缓解评估每8周进行一次。

　　中位随访14个月(0.4-31)的数据显示，总缓解率(ORR)为15%，其中完全缓解率(CR)为1.6%，部分缓解率(PR)为13%。病情缓解的9例患者中，有6例(67%)缓解持续时间在6个月或更长时间。研究中，服用他泽司他的患者最常见的副作用是疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。

　　目前，一项全球性、随机、对照、验证性试验也正在开展，评估他泽司他联合多柔比星(Doxorubicin)、多柔比星联合安慰剂一线治疗上皮样肉瘤的疗效。此外，他泽司他对肝功能影响的临床药理学评估以及CYP3A抑制剂和诱导剂对他泽司他的影响等研究活动也在开展，以提示处方信息的各个方面。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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