恩西地平这款药物由塞尔基因从Agios公司许可获得，它是一款首创型新药，用于急性髓性白血病。这款小分子药物是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，异柠檬酸脱氢酶2是在参与新陈代谢的细胞线粒体中发现的一种酶。

　　IDH2基因编码突变与各种癌症相关，包括急性髓性白血病，人们认为这些突变在促进恶性肿瘤细胞增长中起作用。据塞尔基因称，在8-19%的急性髓性白血病患者中发现有IDH2突变。塞尔基因2016年12月份提交了恩西地平的上市申请，寻求批准该药物在美国用于复发、难治性IDH2阳性急性髓性白血病患者，该公司表示这款药物被授予优先审评资格，FDA批准的决定是兑现其承诺。塞尔基因血液学及肿瘤学产品总监Pehl表示：「从恩西地平关键临床研究中首例受试者接受治疗到提交上市申请仅仅用了三年时间，因为我们认为复发或难治性急性髓性白血病患者有显著未满足的需求。」

　　上市申请资料基于恩西地平一项单组的1/2期研究数据，该研究的受试者为有IDH2突变的晚期血液恶性肿瘤患者，研究发现有一半以上的恩西地平治疗患者对治疗有应答。该研究数据已经在美国血液学学会上公布。这次批准把恩西地平归到塞尔基因血液恶性肿瘤产品组合，与阿扎胞苷同为一个组合，阿扎胞苷是用来治疗不能接受干细胞移植的急性髓性白血病患者的一线治疗药物。

　　恩西地平的治疗机理与众不同，它是同类产品中第一个不以杀死癌细胞为目的的抗癌药物。恩西地平会“策反”血液中的癌细胞，使它们继续生长变成具有正常功能的血液细胞，逆转导致血细胞癌变表现停滞。由于这种特殊的治疗机理，这种新药对人体的毒性也小很多。“我们目前大多数抗白血病药物都有细胞毒性。患者在骨髓抑制药物的治疗下与癌症进行着旷日持久的抗争，这期间可能会导致危险的感染，”斯坦博士说。“但在这种药物上你不看到这一点。相反我们可以看到血细胞正在分化成正常，健康的成年细胞。”另外，恩西地平还是一种口服药物，所以患者可以舒服地待在家里治疗，服用药物的副作用也低得多。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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