美国食品和药物管理局（FDA）批准了托法替尼（Tofacitinib）片剂和口服制剂，用于治疗2岁及以上儿童和青少年活动性多关节病的幼年特发性关节炎（pJIA）。这是美国首个批准用于治疗pJIA的JAK抑制剂，是继类风湿关节炎、活动性银屑病、重度活动性溃疡性结肠炎（UC）后，批准的第四个适应证。
本次新适应证的批准基于一项3期研究的结果。该研究为一项跨国、双盲、随机对照的戒断研究，为期18周，共纳入了225例患者。患者服用托法替尼片剂，5 mg/d,每日两次；体重＜40kg的患者服用口服溶液，1mg/ml,每日两次。
在第一部分的研究中，共173例患者达到了JIA美国风湿病学会（ACR）的30相应标准，定义为JIA ACR核心集6个变量中至少3个改善≥30%，至少1个核心变量恶化。在第二部分研究中，将其随机化分组，继续使用相同剂量的托法替尼或安慰剂治疗，直至44周。在这部分研究结束时，接受托法替尼治疗的患者疾病发作率（31％，n/N=27/88）较接受安慰剂治疗的患者（55%，n/N=47/85）显着降低（p=0.0007）。疾病发作被定义为随机化后，JIA ACR核心集的6个变量中至少3个恶化≥30%，剩余JIA核心缓解变量中无一项改善≥30%。
药物不良反应
该医药公司表示，pJIA 患者的药物不良反应类型通常与成人类风湿关节炎患者一致。最常见的药物不良反应为严重感染，其可能导致患者住院或死亡。大多数发生类似感染的患者在服用免疫抑制剂，如甲氨蝶呤或皮质类固醇。在研究的前3个月，风湿性关节炎患者每日服用两次5mg托法替尼的常见不良反应为上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻、头痛和高血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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