雷德帕斯,商品名为Rydapt,是一个治疗FLT3突变型急性髓性白血病(AML)的药。这是自2000年以来第一个批准用于AML的药物,也是第一个批准用于FLT3突变亚型的TKI.在AML中,该药主要靶向表达野生型和突变型FLT3造血细胞前体。其对靶标的效应为竞争性抑制ATP.
雷德帕斯是FDA首款获批的急性白血病小分子靶向药,由瑞士诺华研发生产,2017年上市。雷德帕斯是一种口服多靶向激酶抑制剂,可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用,对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验,验证了雷德帕斯的有效性,侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病患者参加了本次试验,接受了6个周期的雷德帕斯给药,每日口服100mg.试验结果显示,有效率分别为21%和17%,ASM完全缓解(CR)和不完全缓解(ICR)的比率为38%,SM-AHN为16%。一名患者(5%)达到完全缓解,总体的响应率为60%。本次试验,也是雷德帕斯获批用于急性白血病的数据支持。
雷德帕斯在AML患者中的常见副作用包括白细胞水平低伴发热(发热性中性粒细胞减少)、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、出血导致的皮肤斑点(瘀点)、肌肉骨骼痛、鼻出血、医疗器械相关感染、高血糖及上呼吸道感染。Rydapt不应用于对雷德帕斯中的Midostaurin或其他成分过敏的患者。孕期和哺乳期妇女不应服用。出现肺损伤的体征和症状(肺毒性)的患者应停用雷德帕斯。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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